Методология и выборка
Исследование выполнено в Кейо (Япония) как первое в мире открытое исследование фазы 1 по трансплантации iPSC-NS/PC пациентам с подострой полной травмой спинного мозга. Критерии включения: травматическое повреждение с неврологическим уровнем C3/4–T10, AIS A, стабильное неврологическое состояние до трансплантации, отсутствие противопоказаний к иммуносупрессии. Из 7 скринированных включено 4 пациента (все мужчины, возраст 26–66 лет, уровень повреждения C4–C6). Трансплантация проводилась на 14–28 день после травмы: 2 × 10⁶ клеток вводили в эпицентр повреждения под ультразвуковым контролем. Короткий курс иммуносупрессии (такролимус + микофенолата мофетил) применялся в течение 3–6 месяцев. Медиана наблюдения составила 3 года (размах 2–4 года).
Ключевые результаты и статистика
Безопасность: первичная конечная точка безопасности достигнута — ни у одного пациента не развилось опухолеобразование или связанных с трансплантатом нежелательных явлений. На МРТ очаги трансплантации стабильны. Серьёзные нежелательные явления включали инфекции мочевыводящих путей (n=2) и пролежни (n=1), которые не были расценены как связанные с клеточной терапией.
Устали вручную листать сотни страниц клинических рекомендаций?
Зарегистрируйтесь бесплатно в AVOмедик и задайте рабочий случай как коллеге: получите ответ по КР с цитатами, затем уточните тактику и подготовьте документ для врача или пациента.
Эффективность: вторичная исследовательская конечная точка — медианное улучшение общего моторного балла ISNCSCI от исходного (2 недели после травмы) до 52-й недели составило 13 баллов (размах 10–40). Два пациента продемонстрировали конверсию AIS: один с A на C, другой с A на D. Улучшение моторной функции было численно выше, чем в исторической когорте реестра J-CLASS (спонтанное восстановление). Улучшение сенсорной функции (лёгкое прикосновение и укол) также отмечено, но статистический анализ не проводился ввиду малой выборки.
Практическая тактика для врача
Данные не позволяют рекомендовать iPSC-NS/PC трансплантацию в рутинную клиническую практику. Исследование подтверждает принципиальную безопасность подхода при строгом отборе пациентов с полной подострой травмой шейного отдела спинного мозга. Пациентам с AIS A в подостром периоде (до 1 месяца) может быть предложено участие в клинических испытаниях с аналогичным протоколом, но только в специализированных центрах, имеющих опыт клеточной терапии. Необходимы крупные рандомизированные контролируемые исследования для оценки эффективности и долгосрочной безопасности (включая риск позднего опухолеобразования). В повседневной практике продолжают действовать стандартные принципы хирургической декомпрессии, стабилизации и реабилитации.