Apitegromab (Isembyld) 10 мг/кг внутривенно каждые 4 недели улучшает моторную функцию у детей 2-12 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), не способных ходить. В рандомизированном исследовании 188 пациентов клинически значимое улучшение наблюдалось у 34,2% против 13,5% в группе плацебо. Препарат добавляется к терапии, направленной на ген SMN2.
Методология и выборка
Проведено рандомизированное двойное слепое плацебоконтролируемое исследование. Включены 188 пациентов в возрасте от 2 до 21 года с СМА, не способных ходить. Участники получали apitegromab в дозах 10 мг/кг или 20 мг/кг внутривенно либо плацебо раз в четыре недели примерно в течение одного года. Первичной конечной точкой было изменение моторной функции по стандартизированным шкалам.
Ключевые результаты и статистика
У детей 2-12 лет на дозе 10 мг/кг наблюдалось улучшение моторной функции через год, тогда как в группе плацебо показатели снижались. Доля пациентов с клинически значимым улучшением составила 34,2% в группе apitegromab против 13,5% в группе плацебо, что означает двукратное увеличение частоты положительного ответа. Данные для дозы 20 мг/кг не показали дополнительного преимущества над 10 мг/кг. Наиболее частыми побочными реакциями были инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель, головная боль, гастроэнтерит и фарингит. Отмечен повышенный риск переломов. Препарат может причинять вред плоду и влиять на репродуктивную функцию.
Что это меняет в практике
Препарат следует рассматривать как дополнение к существующей терапии СМА (например, препараты, направленные на SMN2) у пациентов от 2 лет, не способных ходить. Рекомендуемая доза 10 мг/кг внутривенно каждые 4 недели. У пациентов старше 12 лет данные об эффективности ограничены, решение о применении требует индивидуальной оценки. Обязателен мониторинг на предмет переломов, оценка репродуктивного статуса и исключение беременности до начала терапии.
Устали вручную листать сотни страниц клинических рекомендаций?
Зарегистрируйтесь бесплатно в AVOмедик и задайте рабочий случай как коллеге: получите ответ по КР с цитатами, затем уточните тактику и подготовьте документ для врача или пациента.
Частые вопросы
Какие дозы apitegromab при СМА?
Препарат вводится внутривенно в дозе 10 мг/кг или 20 мг/кг каждые 4 недели. По данным исследования, эффективность подтверждена для дозы 10 мг/кг у детей 2-12 лет.
Какие побочные эффекты у apitegromab?
Наиболее частые реакции: инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель, головная боль, гастроэнтерит, фарингит. Отмечается повышенный риск переломов. Препарат может причинять вред плоду.
Кому показан apitegromab?
Взрослым и детям от 2 лет со спинальной мышечной атрофией, не способным ходить. В исследовании улучшение моторной функции подтверждено у детей 2-12 лет. Препарат применяется в сочетании с терапией, направленной на SMN2.